El Idebenona: Un tratamiento para la neuropatía óptica hereditaria de Leber

La neuropatía óptica de Leber es una patología hereditaria que consiste en una degeneración de los gangliocitos de la retina y de sus axones. Con el tiempo produce una pérdida importante de la visión central aunque desde el punto de vista clínico primero se produce la pérdida de la vista es aguda, bilateral y simétrica.

Con los años se produce una atrofia óptica muy grave y una disminución definitiva de la agudeza visual. Durante la fase aguda, el ojo presenta una apariencia edematosa y los vasos sanguíneos inflamados.

Normalmente esta enfermedad se hereda directamente de la madre ya que depende esencialmente en una mutación del genoma mitocondrial. Afecta fundamentalmente a los varones jóvenes y se sabe que los hombres no pueden trasmitir la enfermedad a sus hijos.

Esta enfermedad es una de las causas más comunes de la ceguera por razones hereditarias y se estima que afecta alrededor de 2.000 personas en Gran Bretaña y 10.000 en toda Europa. En los Estados Unidos se considera que esta cifra puede ser superior.

Ahora un estudio clínico realizado por científicos de la Universidad de Newcastle en Inglaterra ha demostrado que el principio activo Idebenona produce una mejoría en los pacientes afectados por la neuropatía óptica de Leber.

Normalmente las personas afectadas por esta patología, que inicialmente pueden ver muy bien, empiezan a perder la visión en un ojo y paulatinamente entre 3-6 meses también el otro ojo se ve afectado. Algunos pacientes gravemente afectados, después del tratamiento con Idebenona, mostraron una evidente mejoría (sobre todo en lo que respecta a la visión de los colores).

El estudio muestra como 9 pacientes de los 36 que tomaron la Idebenona durante un periodo de 24 semanas reportaron una mejoría evidente de la visión, siendo capaz de leer por lo menos una línea de texto del grafico Snellen. Vale aclarar que esta mejoría se ha apreciado después de seis meses del tratamiento y sobre todo en los pacientes que tenían un daño mayor en un ojo respecto al otro.

Se piensa que el Idebeneona actúa penetrando en los mitocondrias contrastando los radicales libres y aumentando la función mitocondrial. Se trata del primer éxito de un fármaco en el tratamiento de esta enfermedad hereditaria.